EN
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية اليوم، الثلاثاء، على Relyvrio (فينيل بوتيرات الصوديوم / taurursodiol) لعلاج المرضى الذين يعانون من التصلب الجانبي الضموري (ALS)، والذي يشار إليه عادة باسم مرض لو جيريج.
وقال بيلي دن، مدير مكتب علم الأعصاب في مركز تقييم الأدوية والبحوث التابع لإدارة الغذاء والدواء: "توفر هذه الموافقة خيارًا علاجيًا مهمًا آخر لمرض التصلب الجانبي الضموري، وهو مرض يهدد الحياة ولا يوجد له علاج حاليًا".
وتظل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ملتزمة بتسهيل تطوير علاجات إضافية لمرض التصلب الجانبي الضموري، وفقا لما نشره موقع fda.
ALS هو مرض نادر يهاجم ويقتل الخلايا العصبية التي تتحكم في العضلات الإرادية.
وتنتج العضلات الإرادية حركات مثل المضغ والمشي والتنفس والتحدث، ويتسبب التصلب الجانبي الضموري في فقدان الأعصاب القدرة على تنشيط عضلات معينة، مما يؤدي إلى ضعف العضلات ويؤدي إلى الشلل.
التصلب الجانبي الضموري هو مرض تدريجي يستمر في التفاقم بمرور الوقت، وتؤدي معظم الحالات إلى الوفاة بسبب فشل الجهاز التنفسي، عادةً في غضون ثلاث إلى خمس سنوات من ظهور الأعراض لأول مرة.
ويتم تشخيص ما يقرب من 5000 فرد في الولايات المتحدة سنويًا بمرض التصلب الجانبي الضموري، ويعيش حاليًا ما يقرب من 20000 أمريكي مع المرض.
ويمكن تناول ريليفريو عن طريق الفم عن طريق الجمع بين عبوة واحدة في 8 أونصات من الماء بدرجة حرارة الغرفة، ويمكن أيضًا إعطاؤه من خلال أنبوب تغذية.
الجرعة الموصى بها للأسابيع الثلاثة الأولى هي علبة واحدة (3 جرامات من فينيل بيوتيرات الصوديوم و1 جرام من تورورسوديول) يوميًا، وبعد ثلاثة أسابيع، تزيد الجرعة إلى علبة واحدة مرتين في اليوم، ويمكن تناول الدواء قبل وجبة خفيفة أو وجبة.
تم إثبات فعالية Relyvrio لعلاج ALS في دراسة جماعية متوازية متعددة المراكز ومتعددة المراكز وعشوائية ومزدوجة التعمية مدتها 24 أسبوعًا.
في التجربة، تم اختيار 137 مريضًا بالغًا مصابًا بمرض التصلب الجانبي الضموري بصورة عشوائية لتلقي إما ريليفريو أو دواء وهمي.
عانى المرضى الذين عولجوا بـ Relyvrio من معدل انخفاض أبطأ في التقييم السريري للأداء اليومي مقارنةً بأولئك الذين يتلقون العلاج الوهمي.
بالإضافة إلى ذلك، لوحظ بقاء إجمالي أطول في تحليل لاحق طويل الأمد للمرضى الذين تلقوا Relyvrio في الأصل مقابل أولئك الذين تلقوا العلاج الوهمي في الأصل.
كانت التفاعلات الضائرة الأكثر شيوعًا التي حدثت مع Relyvrio هي الإسهال وآلام البطن والغثيان وعدوى الجهاز التنفسي العلوي.
يحتوي Relyvrio على taurursodiol، وهو حمض الصفراء، والذي قد يتسبب في تفاقم الإسهال لدى المرضى الذين يعانون من اضطرابات تتداخل مع دوران حمض الصفراء.
يجب على هؤلاء المرضى التفكير في استشارة أخصائي قبل تناول Relyvrio، وتتضمن معلومات وصف الدواء معلومات إضافية عن المخاطر المرتبطة بـ Relyvrio.
منحت إدارة الغذاء والدواء (FDA) هذا التطبيق تصنيف مراجعة الأولوية، كما حصلت على تصنيف الأدوية اليتيمة، والتي توفر حوافز للمساعدة والتشجيع على تطوير عقاقير للأمراض النادرة.
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موافقة Relyvrio لشركة Amylyx Pharmaceuticals Inc.
التصلب الجانبي الضموري
التصلب الجانبي الضموري هو مرض متقدم في الجهاز العصبي يؤثر على الخلايا العصبية في المخ والحبل النخاعي مسببًا فقدان التحكم في العضلات، ولا يعلم الخبراء سبب الإصابة بمرض التصلب الجانبي الضموري، فبعض الحالات موروثة.
ووفقًا لما قدمه موقع “mayoclinic”، إليكم أبرز الأسباب والأعراض لمرض التصلب الجانبي الضموري.
التصلب الجانبي الضموري غالبا ما يبدأ بنفضان العضلات وضعف في الأطراف، ويؤثر على التحكم في العضلات اللازمة للحركة، والتحدث، والأكل، والتنفس، وفى الغالب لا يوجد علاج لهذا المرض الفتَّاك.
أعراض التصلب الجانبي الضموري
وبحسب ما نشره موقع “مايو كلينك”، فقد تختلف مؤشرات وأعراض التصلُّب الجانبي الضموري اختلافًا كبيرًا من شخص لآخر، تبعًا للخلايا العصبية المصابة بالمرض، وهو يبدأ بصفة عامة بضعف في العضلات ينتشر ويزداد سوءًا بمرور الوقت، وقد تتضمن المؤشرات والأعراض ما يلي:
صعوبة في المشي أو أداء الأنشطة اليومية العادية.
التعثُّر والسقوط.
ضعف في الساقين أو القدمين أو الكاحلين.
ضعف اليدين أو صعوبة تحريكهما.
تداخُل الكلام أو مشكلات في البلع.
تشنُّج في العضلات ووَخْز في الذراعين والكتفين واللسان.
البكاء أو الضحك أو التثاؤُب غير الملائم للموقف.
تغيُّرات معرفية وسلوكية.
ويؤثر التصلب الجانبي الضموري على الخلايا العصبية التي تتحكم في حركات العضلات الإرادية مثل المشي والتحدث، ويُسبِّب تَلفًا تدريجيًّا للعصبونات الحركية، ومن ثم تموت، وتمتد من المخ إلى الحبل النخاعي إلى العضلات عبر جميع أجزاء الجسم، وعندما تتلف العصبونات الحركية، فإنها تتوقَّف عن إرسال الرسائل إلى العضلات، وبالتالي تعجز العضلات عن أداء وظيفتها.
وترجع نسبة 5 إلى 10 في المائة من الحالات المُصابة بالتصلُّب الجانبي الضموري إلى أسباب وراثية، ولكن لا يُعرَف السبب في باقي الحالات.
ويُواصل الباحثون دراسة الأسباب المحتمَلة للتصلُّب الجانبي الضموري، وتُركِّز معظم النظريات على التداخُل المعقد بين العوامل الوراثية والعوامل البيئية.
اقرأ أيضًا |لمرضى التصلب المتعدد.. توصيات جديدة للحد من انتشار فيروس كورونا
ولا يشعر الأشخاص بشكل عام بألم خلال المراحل المبكِّرة من مرض التصلُّب الجانبي الضموري، كما لا يَشيع الشعور بألم خلال المراحل المتأخِّرة.
ولا يُؤَثِّر التصلُّب الجانبي الضموري عادةً على التحكُّم في المثانة أو الحواس.
اقرأ أيضًا |لمرضى التصلب المتعدد.. طبيب يكشف علاقة أدوية المناعة وفيروس كورونا
وتشير الأبحاث والدراسات العلمية إلى أن التصلب المتعدد يصيب المناعة، حيث يهاجم جهاز المناعة (المايلين) الذي يغلف ألياف الأعصاب ومن ثم يحدث إعاقة الدماغ والحبل النخاعي، مما يسبب تدهورا في عملية الاتصال بين الدماغ وبقية أعضاء الجسم قد يصل إلى تلف أو تدهور دائم في الأعصاب.
وتوصلت المجموعة الطلابية المشرفة على البحث بناءً على آراء الأطباء المتخصصين إلى كون الكشف المبكر يحمى المريض من تدهور حالته ويساعده في الشفاء، بينما تبين أن الفئات العمرية الأكثر عرضة هي فئة الشباب من سن 16 إلى 40 سنة، وقد يصيب أيضا من هم فوق الأربعين ولكن بنسب أقل.
ويتشابه مرض التصلب المتعدد مع أمراض أخرى في عوارضه، أنه لا يتسم بصفات معينة تظهر على المريض، منها تصلب العضلات ومشاكل في الرؤية ومشاكل في التوازن وصداع مستمر أحيانا ومشاكل في النطق وتحميل الأطراف.
وما زالت أسباب المرض مجهولة، بينما يرى قطاع من الباحثين أن هناك عدة عوامل أدت إلى ظهور المرض منها التدخين والتطعيمات والبيئة وقلة التعرض للشمسوالحالة النفسية السيئة مثل الاكتئاب.
والخلاصة أن عملية الكشف المبكر تقي الشباب من مخاطر ومتاعب المرض اللعين قبل وصولها إلى مراحل يصعب حلها.
جدير بالذكر أن مجموعة من طلاب الفرقة الرابعة بكلية إعلام التابعة لجامعة مصر الدولية، أطلقوا حملة تحت عنوان “كشفك بداية سلامتك”، وتستهدف الكشف المبكر عن مرض التصلب المتعدد، وذلك للتوعية بالمرض وأسبابه وأعراضه.
