EN 
يتكلف علاج الأمراض النادرة مبالغ طائلة، خاصة إذا كان العقار أو الدواء الذي يحتاجه المريض غير متوفر أو طور التجربة ولم تثبت فعاليته بعد، أو إذا كان الحصول عليه يتطلب استيراده من دولة أخرى.
سعر أغلى دواء في العالم
والمتتبع لسوق الأدوية وحركة البيع والشراء وتحديدا تلك التي تعالج الحالات أو الأمراض النادرة، يعرف أن بعض العقاقير أو الأدوية يتجاوز سعرها ملايين الجنيهات، ويحتاج الحصول عليها لحملات جمع الأموال، وسبق وحدث هذا كثيرا بسبب عدم قدرة المريض على تحمل فاتورة روشتة الدواء.
وفي هذا الصدد، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية (FDA) على علاج جديد لمرض تخثر الدم النادر، وهو علاج باهظ الثمن، ويعد الأغلى في العالم، حيث بلغت تكلفة الدواء 3.5 مليون دولار أمريكي، ولكن رغم ذلك فإن سعره معقول مقارنة بفعاليته في علاج المرض النادر، وفق ما نقل موقع "ساينس أليرت".
والدواء المسمى Hemgenix ، هو علاج جيني للهيموفيليا B، وهو مرض وراثي نادر يسبب انخفاض تخثر الدم. وتشمل الأعراض الأكثر خطورة نوبات نزيف عفوية ومتكررة يصعب إيقافها.
ويصيب الهيموفيليا B الرجال أكثر من النساء، وفي حين يصعب الحصول على رقم دقيق، تشير التقديرات إلى أن ما يقرب من 8000 رجل في الولايات المتحدة يعانون حاليا من المرض مدى الحياة، وفق تقرير الموقع، ولكن تكاليف العلاج مدى الحياة باهظة. وبالنسبة للذين يعانون من أعراض حادة، هناك حاجة إلى نظام علاج روتيني ومكلف، كما أن فعاليته تبدأ في التراجع مع مرور الوقت.
ويقول الدكتور أحمد أبو دومة، عضو مجلس نقابة صيادلة مصر، إن تكلفة اختراع أي دواء تكون غالية، ولكن هناك العديد من الطرق في كيفية استخدامه أو توزيعه، فمن الممكن أن تتبرع به الدولة أو الشركة التي تقوم بتصنيعه.
الإنتاج يتفوق على التكلفة
وأضاف أبو دومة - خلال تصريحات لـ"صدى البلد": في بعض الحالات تتحد الدول المتقدمة وتتبرع بالدواء للدول الفقيرة، "يحدث كثير مع دول القارة السمراء"، كما أن هناك العديد من المنظمات الدولية تتكفل بقيمة هذه الأدوية، وتقوم بإمداد الدول الإفريقية بتلك الأدوية باهظة الثمن، بجرعات ذات أسعار مخفضة.
وأشار أبو دومة، إلى أن الخطوة الصعبة تكمن في كيفية إنتاج هذه الأدوية، وليس في تكلفتها، وكان الأهم هو كيفية تصنيع تلك الأدوية لعلاج هذه الأمراض النادرة.
ومن ناحية أخرى، يقدر الباحثون تكلفة العمر الافتراضي لكل مريض مصاب بالهيموفيليا B المتوسطة إلى الشديدة بحوالي 21 إلى 23 مليون دولار أميركي، وفق التقرير.
واختبرت دراستان حتى الآن فعالية وسلامة الدواء، ففي إحدى الدراسات التي أجريت على 54 مشاركا يعانون من الهيموفيليا B الشديدة أو المعتدلة، توصل الباحثون إلى نتائج جيدة للدواء، مما قلل من الحاجة إلى العلاجات البديلة الروتينية المتاحة حاليا للمرضى، وشملت الآثار الجانبية الصداع والأعراض الشبيهة بالإنفلونزا وارتفاعات الإنزيم في الكبد، وكلها يجب مراقبتها بعناية للمضي قدما في العلاج.
ويقول بيتر ماركس، مدير مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الأغذية والعقاقير: "توفر موافقة اليوم خيارا علاجيا جديدا للمرضى الذين يعانون من الهيموفيليا B وتمثل تقدما مهما في تطوير علاجات مبتكرة لأولئك الذين يعانون من عبء كبير من الأمراض المرتبطة بهذا النوع من الهيموفيليا".
علاج يتكلف 2.1 مليون دولار
وفي نفس السياق، وافقت السلطات الأمريكية مؤخرا على علاج جيني من شركة نوفارتيس - التي تتخذ من سويسرا مقرا لها - يصل سعر بيعه للعموم إلى 2.1 مليون دولار (حوالي 2.1 مليون فرنك).
ويُعتبر عقار Zolgensma، الذي تم التصريح به مؤخرًا علاجًا جينيا، وهو مجال جديد نسبيًا وسريع النمو لتطوير الدواء. بمعنى أن هذه العلاجات تتعامل مع السبب الجذري للمرض أي الجينة المعيبة.
يعالج دواء Zolgensma ضمور العضلات الشوكية، وهو مرض فتاك ناتج عن عيب وراثي يُضعف عضلات الشخص بشكل كبير بحيث يصبح غير قادر على الحركة ويمكن أن تُضعف في النهاية القدرة على البلع أو التنفس.
ويموت الأطفال الذين يولدون وهم مصابون بالمرض بشكل مزمن، قبل سن الثانية، حيث يٌصيب هذا المرض حوالي واحد من بين كل 10 آلاف طفل حديث الولادة، مما يجعله واحداً من أكثر الأمراض النادرة شيوعًا.
ويستخدم هذا الدواء العلاج السابع عشر للخلايا والجينات، الذي يتم إدراجه في القائمة المعتمدة من طرف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، لكن هذه الإدارة تتوقع أن تعتمد ما بين 10 إلى 20 علاج خلية وجيني في عام 2025، ويتم الآن إجراء حوالي 2600 تجربة سريرية للعلاج الجيني في 38 دولة أو أنه تم الانتهاء منها بالفعل.
وتعد تلك الأدوية باهظة الثمن، من العلاجات الجينية تمثل طفرة طبية من حيث طريقتها، التي تمنح الأمل في علاج الأمراض الوراثية القاتلة بجرعة واحدة. وفي بعض الحالات، يكون البديل علاجا متعدد الجرعات مع تحسينات تدريجية.
