وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على عقار aducanumab كعلاج لمرض الزهايمر، وقد أثبت العقار فوائده التي تفوق أي مخاطر معروفة أو محتملة.

أجرت Biogen الشركة الدوائية التي تقف وراء aducanumab تجربتين سريريتين تم إيقاف كل منهما في مارس 2019 بعد أن خلصت لجنة مستقلة لمراقبة البيانات إلى أنه من غير المرجح أن يفيد الدواء المرضى.

عندما بدأت هذه التجارب في عام 2015 ، ركزت على ما إذا كان aducanumab يبطئ التدهور المعرفي للمرضى المصابين بمرض الزهايمر المبكر، كان هذا هو الهدف المحدد لتحديد ما إذا كان المرضى قد استفادوا من الدواء، لم تجد أي من التجربتين أي فائدة.

ومع ذلك ، في أواخر عام 2019 بعد توقف التجارب تمت إعادة فحص البيانات بواسطة Biogen بالتعاون مع FDA، عادة ما توصف إعادة الفحص هذه بأنها "لاحقة" وتعتبر أقل موثوقية في المجتمع العلمي.

في إحدى الدراسات ، أظهرت التحليلات اللاحقة عدم وجود فائدة للمرضى، لكن التحليلات اللاحقة للطرف الآخر أشارت إلى أنه قد تكون هناك فائدة فقد أظهر المرضى الذين تلقوا جرعة عالية من الدواء تباطؤًا هامشيًا ولكن غير مهم سريريًا في التدهور المعرفي مقارنةً بأولئك الذين تناولوا الدواء الوهمي.

أشارت كلتا الدراستين إلى مخاوف جدية تتعلق بالسلامة بين المرضى الذين تناولوا دواء أدوكانوماب بجرعة عالية تمت الموافقة عليها من قبل إدارة الغذاء والدواء، تم العثور على خمسة وثلاثين في المائة من المرضى المعالجين لديهم تورم في المخ و 10 في المائة لديهم نوبات متكررة. وكان ما يقرب من خُمس المرضى المعالجين يعانون من نزيف دماغي صغير ومتعدد.

دعت إدارة الغذاء والدواء بشكل مناسب إلى عقد اجتماع في نوفمبر الماضي للجنة استشارية مستقلة من الخبراء، بعد مراجعة البيانات ، صوّت 10 من 11 عضوًا على أن هذه البيانات لا تقدم دليلًا مقنعًا على أن العقار كان فعالًا (كان الحادي عشر غير مؤكد)، من غير المعتاد للغاية أن تتعارض إدارة الغذاء والدواء مع مثل هذه التوصية الواضحة من الخبراء الذين اجتمعت للحصول على المشورة، لكن القصة تأخذ منحى آخر.

أظهرت كلتا التجربتين المحوريتين انخفاضًا كبيرًا في بيتا أميلويد ، لكن تغيرات بيتا أميلويد لا تتوقع فائدة سريرية للمرضى، في الواقع لم تجد مراجعة للبيانات من أكثر من عشرين تجربة إكلينيكية نُشرت في دورية Nature لفحص بروتين بيتا أميلويد أي ارتباط بإبطاء أو عكس تطور مرض الزهايمر.

وقبل أشهر فقط في اجتماع اللجنة الاستشارية في نوفمبر 2020 ، صرح مدير إدارة الغذاء والدواء في مكتب علم الأعصاب بأنهم "لا يستخدمون الأميلويد كبديل للفعالية". على الرغم من ذلك ، زعم كل من Biogen و FDA أن نقطة النهاية البديلة هذه "من المحتمل بشكل معقول" أن تؤدي إلى فائدة سريرية.

من خلال التحول إلى نقطة النهاية هذه ، تمكنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية من منح aducanumab نوعًا مختلفًا من الموافقة - موافقة سريعة ، مسار يهدف إلى "السماح بالموافقة المبكرة على الأدوية التي تعالج الحالات الخطيرة ، والتي تلبي الاحتياجات الطبية غير الملباة على أساس نقطة نهاية بديلة ".

بالنسبة إلى aducanumab ، صرحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بأن "هناك توقعًا لفائدة سريرية" لهذه النقطة النهائية وأنها حددت أن "فوائد [أدوكانوماب] للمرضى المصابين بمرض الزهايمر تفوق مخاطر العلاج،" ومع ذلك ، فإن هذا الاستنتاج يتناقض بشكل مباشر مع الأدلة العلمية المتاحة ، بما في ذلك من بيانات التجارب السريرية الخاصة بالدواء.

علاوة على ذلك ، تتطلب هذه الموافقة من Biogen إجراء دراسة جديدة لتأكيد الفائدة السريرية، ومع ذلك منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لصناعة الأدوية نافذة واسعة مدتها تسع سنوات لإكمال هذه الدراسة النقدية ، مما يزعج الحاجة الملحة للحصول على أدلة أكثر موثوقية.

على الرغم من أن العقار قد تم اختباره فقط في المرضى الذين يعانون من مراحل مبكرة من مرض الزهايمر ، فقد أصدرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، في خطوة أخرى غير مسبوقة ، بطاقة عريضة للغاية تسمح لعدد أكبر من السكان باستخدام هذا الدواء -أي مريض في أي مرحلة من مراحل المرض -على الرغم من يتم اختباره فقط في الأشخاص المصابين بمرض خفيف.

وإذا لم يكن كل هذا مقلقًا بما فيه الكفاية ، فقد قامت الشركة بتسعير الدواء بمبلغ 56000 دولار سنويًا على أساس القيمة "المتوقع أن يجلبها للمرضى ومقدمي الرعاية والمجتمع"، ولكن هذا هو سعر الدواء نفسه فقط ولا يشمل ذلك التكاليف المدفوعة لمراكز الحقن التي تدير الدواء ، أو اختبارات التصوير العديدة الموصى بها على فترات متعددة لمراقبة الدماغ من الآثار الجانبية الشائعة والخطيرة ، أو الأطباء الذين يديرون العلاج.